SMA Hastalığı Nedir? SMA Hastalığının Tedavisi Var Mı?

Son yıllarda ülke gündeminde yerini çok sıcak bir şekilde koruyan SMA hastalığı, özellikle ilaç konusunda birçok ailenin sıkıntı yaşadığı hastalıklar arasında yer alıyor. SGK tarafından SMA Tip 1, Tip 2 ve Tip 3 hasta ilaç giderleri karşılanırken, bazı hastalarda daha üst düzeyde müdahale koşulları yer alıyor.

SMA Hastalığı Nedir?

Önemli bir gündem konusu olarak Türkiye'de yerini korumaya devam eden SMA hastalığı, spinal musküler atrofi olarak bilinmektedir. Hastalık temel olarak vücutta merkezi sinir sistemini ve iskelet kas sistemini etkilemektedir. Nadir görülen bir rahatsızlık olmasıyla birlikte hasta sayısı Türkiye'de de giderek artarken, tedavi maliyetleri çok yüksek olduğu için ölümcül sonuçlar ile karşılaşma durumu yer alıyor.

SMA hastalığında omurilikteki motor sinir hücreleri hasar ile karşılaştığı için kişinin yemek yeme ve soluk alma ihtimali neredeyse ortadan kalkıyor. Bu nedenle halk arasında eski zamanlardan bu yana bu hastalık gevşek bebek sendromu şeklinde de bilinmektedir. Hastalıkta,

·        Tip 1 SMA hastalarında baş kontrolü kaybı, solunum problemleri ve hareket azlığı görülmektedir. Hastalıkta bebek ölümleri çok sık görülürken, bebekler sadece bakış ile göz kontağı kurabilmektedir.

·        Tip 2 SMA 6-18 ay arası bebeklerde görülürken, denge kaybı yaşanması, kilo kaybı ve omurilik eğrilikleri görülebilir.

·        Tip 3 SMA ise 18 ay sonrasında başlarken, bazen ergenlik döneminde belirtiler görülebilir. Ayağa kalkmakta zorluk, düşmeler, ani kramplar ve yürüme yeteneğinin kaybolması gibi problemler yaşanabilir.

·        Bazen nadiren yetişkinlikte görülen Tip 4 SMA hastalığında da hastalık yavaş ilerlese de nadiren yürüme ve solunum becerilerinin kaybedilmesi ile karşılaşılabilir.

SMA Hastalığı Tedavi Edilebilir Mi?

SMA hastalığında ailelerin en önemli umutlarından birisi bir gün kesin tedavinin bulunabilmesidir. Çünkü günümüzde hastalığın belirtilerini azaltan tedaviler uygulanırken, özellikle ilaç tedavileri bulunmaktadır. Hastalıkta Tip 1, Tip 2 ve Tip 3 için ilaç tedavisinde SGK desteği yer almaktadır.

SMA tedavisi için günümüze kadar FDA onaylı olarak sunulan en etkili ilaçlardan biri Zolgensma olarak biliniyor. Türkiye'de Spinraza olarak bilinen ilaç devlet destekli kullanılsa da Zolgensma %95 gibi bir etki ortaya çıkardığı için daha fazla talep ediliyor. Fakat Türkiye ekonomik koşulları açısından Zolgensma ilacı yaklaşık 2 milyon dolar gibi bir fiyata sahip olurken, birçok ailenin bu ilacı temin etmesi mümkün olmuyor.

Zolgensma ilacı Türkiye'de bulunmamak ile birlikte kullanım için çocuğun 2 yaşından küçük ve 21 kilodan az olması gerekirken, bu sürenin tamamlanması öncesinde aileler ilacı ulaşmak için birçok kampanya ve yardım talebinde bulunabiliyor. Tip 1 hastalıklarda çok büyük bir umut oluşturan bu ilaç karşısında henüz devlet desteği bulunmamakla birlikte ülkemizde birçok aile her geçen gün farklı kampanyalar düzenleyerek çocuklarının tedavi olabilmesi için destek talep ediyor.